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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
北京冬奥一周年，这场冰雪盛会给我们带来了什么？******
中新网北京2月4日电 题：北京冬奥一周年，这场冰雪盛会给我们带来了什么？
记者 王禹
又是一年立春，又是新的开始。
一年前的今天，北京“鸟巢”中燃起的一簇微火照耀天地，在全世界的见证下，北京冬奥会——这一相约七年的冰雪盛会由此展开全新画卷。
在“更高、更快、更强、更团结”的奥林匹克精神感召下，来自91个国家和地区的冰雪运动员因体育和热爱而相聚于此。16天内，他们在最高水平的舞台超越自我，闪耀世界。
北京第二十四届冬季奥林匹克运动会开幕式。 中新社记者 崔楠 摄自启幕时雪花为梦飘落，告别时“折柳寄情”万般不舍。于“立春”日扬帆，意味在寒冷中孕育着新的生机；以北京冬奥会为桥，更让中国冰雪、中国体育孕育出新的希望之花。
一年的时光轮转，当“中国范”托起“奥运情”、“中国红”携手“冰雪白”，大众掀起参与冰雪运动的热潮，冰雪产业链条不断完善，发展驶入快车道，京张地区和主办城市实现高质量发展……冰雪为媒，中华大地遍布冬奥硕果；面向米兰，中国冰雪更有底气迎接新的挑战。
再出发，中国冰雪剑指米兰
在北京冬奥会上，中国代表团成功实现7个大项、15个分项“全项目参赛”这一历史性突破，并以9金4银2铜15枚奖牌，创单届冬奥会最佳战绩。如此亮眼的成绩，让国际奥委会主席巴赫感叹：“欢迎中国成为冰雪运动大国。”
总结北京冬奥周期时，国家体育总局冬季运动管理中心主任倪会忠表示：“经过北京周期的不懈努力，我国冰雪运动发展达到了一个新的高地，进入了一个崭新、良好、不断向上发展的局面。”
北京2022年冬奥会单板滑雪男子大跳台决赛，中国选手苏翊鸣获得冠军。 中新社记者 毛建军 摄走过辉煌的北京冬奥周期，如今，2026年冬奥会的项目设置已确定，米兰冬奥会周期的备战工作也已全面开启。按照“分类施策、问题导向、科学训练、开放备赛”的原则和“收缩战线、突出重点、精兵备赛、梯次安排”的思路，各支冰雪运动队抓训练、强基础，目标明确再出发，期待在米兰取得更大突破。
2022-2023赛季国际滑联短道速滑世界杯盐湖城站，年轻的中国队力压韩国、美国和荷兰队勇夺混合团体接力金牌。这是新奥运周期、新赛季中国冰雪项目在国际赛场赢得的第一金。
作为中国冰雪的王者之师，本赛季中国短道速滑队阵容以年轻运动员为主。在国际赛场，他们克服经验不足、伤病困扰，展现出坚强的意志品质和敢打敢拼的比赛风格。面对短道队新人辈出的蓬勃朝气，倪会忠赞扬道：“相信他们，相信时间，小荷才露尖尖角。”
2023年世界极限运动会，苏翊鸣获男子单板滑雪大跳台铜牌随着赛季的推进，中国队在国际赛场不断传来佳讯。十余天前，谷爱凌在北京冬奥会后首次亮相国际雪联赛事便收获两枚金牌，展现出依旧顶级的竞技水平；宁忠岩带领中国速度滑冰世界杯连夺两金；殷正获得国际雪车联合会推车世锦赛男子钢架雪车推车比赛金牌……
面向米兰周期，“小荷才露尖尖角”的中国冰雪不断累积、聚沙成塔，按照既定方略坚定前行，加强后备人才梯队建设的同时，目标实现一次又一次的更大突破。
掀热潮，冰雪产业势头猛
自2015年北京冬奥会申办成功以来，中国冰雪以“全项目参赛”和“带动三亿人参与冰雪运动”为目标，全方位布局，全面发展。成为真正的冰雪运动大国，竞技体育是金字塔尖的明珠，发展群众体育更是基石。
冬奥会举办前夕，中国成功实现“带动三亿人参与冰雪运动”这一宏伟目标。达成历史壮举的背后，是近年来冰雪运动在中国逐渐从小众走向大众、从冬季走向四季的真实写照。
两个月前，第九届全国大众冰雪季在哈尔滨启动。该活动计划在全国各地开展1499项冰雪活动带动1.5亿人次“赏冰乐雪”。北京冬奥会后，中国冰雪运动“南展西扩东进”的步伐不断加快，冰雪运动成为越来越多中国人的生活方式之一，冰雪产业展现出广阔前景。
第九届全国大众冰雪季北京分会场，两支北京青年女子冰球队伍展开对抗 胡宗洋 摄“冷冰雪”成为“热运动”，北京冬奥会后的首个雪季人潮涌动带来的是“真金白银”的收入。民众冰雪旅游消费热情持续升温，冰雪旅游发展势头迅猛，带动冰雪产业链条不断完善，项目加速集聚。
2022年12月，国家体育总局、国家发展改革委等多部门共同印发《户外运动产业发展规划(2022-2025年)》，提出要“形成东西南北交相呼应、春夏秋冬各具特色、冰上雪上协调并进的发展格局”，进一步释放冰雪运动消费潜力。
在北京冬奥会的带动下，中国冰雪相关产业进入快速发展阶段。中国旅游研究院发布的《中国冰雪旅游发展报告(2023)》中预计，2022-2023冰雪季中国冰雪休闲旅游人数会超过3亿人次。2024-2025雪季中国冬季旅游人数更将超过5.2亿人，预计收入7200亿元人民币。
滑雪爱好者在阿勒泰雪场体验乐趣。 藏哈尔·波拉提 摄北京冬奥会的成功不仅在于赛事的顺利举行，更在于给中国社会多个方面带来提升。近日，国际奥委会在发文回顾北京冬奥会时称：“健康、休闲、社会和经济领域都随着冬季运动的发展而获益，比如对那些在冬奥会赛场周边居住的人来说，赛事给他们创造了约8.1万个工作机会。”
通过北京冬奥会，张家口充分发挥地域优势，打造冰雪产业的聚集区。据统计，2022年张家口落地冰雪项目93项，投产运营54个，产值57.78亿元，预计2025年全市产业规模达到600亿元，真正做到借力冬奥举办的“风口”，做强后奥运经济，助力地区经济的腾飞。
立标杆，冬奥遗产再丰收
一年前，随着鸟巢中央的微火渐渐熄灭，一届简约、安全、精彩的冬奥盛会永远载入史册。传承冬奥遗产、放大冬奥效应，过去一年，后冬奥时代的可持续发展再次成为奥林匹克运动的典范。
国际奥委会北京冬奥会协调委员会主席小萨马兰奇曾表示，北京冬奥会在推动冰雪运动发展、场馆赛后利用、碳中和及水资源等可持续利用方面取得了巨大成效，为国际奥委会未来工作树立了标杆。
冬奥会闭幕后五个月，国家速滑馆“冰丝带”正式对公众开放，成为滑冰爱好者的“打卡地”；首钢滑雪大跳台的“雪圈冲浪”吸引了众多游客，真正让昔日的钢铁厂转型成为融体育和文化于一体的场所。
1月26日正月初五，北京，民众在国家速滑馆“冰丝带”内享受滑冰运动的乐趣，乐享新春假期。 中新社记者 贾天勇 摄进入雪季，国家高山滑雪中心“雪飞燕”开放部分雪道供公众体验，滑雪爱好者可以在这里享受冬奥“滑雪+住宿”一站式服务。张家口云顶滑雪公园则组织了约30项活动，成为最繁忙的冬奥会场馆之一。
北京冬奥会场馆在赛后向社会开放，满足了大众多层次、多样化的冰雪运动需求。在冬奥会场馆再利用方面，国际奥委会也称赞道：“一年来，中国人已经参观、使用、享受到了北京冬奥会场馆。”
按照计划，未来冬奥场馆还将组织开展丰富的群众性健身体验活动，服务全民健身，通过加强国际单项体育组织的交流合作，积极申办各类高水平冰雪赛事，落地冬季运动培训基地。
2022(第二届)京张全季体育旅游嘉年华活动在张家口市崇礼区的国家跳台滑雪中心“雪如意”启动。(无人机照片) 中新社记者 翟羽佳 摄北京冬奥会举行一周年前夕，《北京2022年冬奥会和冬残奥会遗产报告(赛后)》发布。其中指出，北京冬奥会不仅是一场精彩纷呈的体育盛会，更创造和带来了丰厚的冬奥遗产。
“带动三亿人参与冰雪运动”开启全球冰雪运动新时代；“冰丝带”“雪飞天”“雪游龙”“雪如意”等冬奥场馆向公众打开大门；冬奥牵引京津冀协同发展，实现成功办奥和区域发展双丰收……
中国智慧，世界共享。除了有形遗产之外，北京冬奥会带来的精神、文化等“无形遗产”，不仅对中国冰雪运动起到助推作用，也势必为国际奥林匹克事业的发展贡献磅礴力量。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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